14年前，馬女士因感到乏力、小腿出現(xiàn)淤青，到我院檢查后，發(fā)現(xiàn)她貧血、血小板減少，診斷為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（這是一種造血干細胞基因突變導致血細胞結構缺陷的疾病，表現(xiàn)為間歇發(fā)作性睡眠后溶血，血栓形成，造血功能衰竭）。醫(yī)師根據(jù)馬女士當時的病情給予對癥治療，病情得到了好轉。

沒想到，3年前，馬女士再次出現(xiàn)乏力，并逐漸加重，口腔出現(xiàn)血泡，上胸部、小腿出現(xiàn)淤青，徹底失去了工作能力。再次到我院檢查，發(fā)現(xiàn)她極重度貧血（血紅蛋白測定只有正常人的15%）、血小板極度減少（只有正常人的10%）、白細胞減低（為正常人的一半），骨髓檢查結果提示造血功能衰竭。醫(yī)生告訴馬女士，只有進行異基因造血干細胞移植，才有可能獲得治愈機會。但由于經(jīng)濟條件不好，馬女士沒有接受這個治療方案，只能依靠輸血制品維持生命。“當時我14年前，馬女士因感到乏力、小腿出現(xiàn)淤青到我院就診，檢查后，發(fā)現(xiàn)她貧血、血小板減少，診斷為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（這是一種造血干細胞基因突變導致血細胞結構缺陷的疾病，表現(xiàn)為間歇發(fā)作性睡眠后溶血，血栓形成，造血功能衰竭）。醫(yī)師根據(jù)馬女士當時的病情給予對癥治療，病情得到了好轉，但仍然間斷有癥狀出現(xiàn)。

沒想到，3年前，馬女士再次出現(xiàn)乏力，并逐漸加重，口腔出現(xiàn)血泡，上胸部、小腿出現(xiàn)淤青，失去了工作能力。再次到我院檢查，發(fā)現(xiàn)她極重度貧血（血紅蛋白測定只有正常人的15%）、血小板極度減少（只有正常人的10%）、白細胞減低（為正常人的一半），骨髓檢查結果提示造血功能衰竭。醫(yī)生告訴馬女士，只有進行異基因造血干細胞移植，才有可能獲得治愈機會。但由于種種原因，馬女士沒有接受這個治療方案，只能依靠輸血制品維持生命。“當時我的生活狀態(tài)差到了極點，病痛不停地折磨著我，還讓我丟掉了工作，心情真的糟糕透了！”馬女士回憶起當時的情形，無奈地說。

2020年底，馬女士終于等來了好消息。得益于國家惠民政策，馬女士得到政府關心，為其籌措治療經(jīng)費，醫(yī)院也積極配合，為其創(chuàng)造最好的治療條件。幸運的是，馬女士與其哥哥配型成功。治愈終于有了希望！

但是，馬女士在接受異基因造血干細胞移植之前，病程長達14年，身體狀況差，且多次輸血液制品，因此，移植后容易發(fā)生排斥反應。除此之外，為保證造血干細胞移植術成功，其體內的異常造血干細胞必須徹底清除，如移植方案強度過強，移植相關并發(fā)癥多且重，馬女士耐受不了移植術；如移植方案強度過弱，造血功能難以重建，達不到治愈的目標。于是，血液內科造血干細胞移植亞專業(yè)組團隊反復查閱國內、國外相關文獻，針對其發(fā)病特點、患者身體狀況進行了周密的分析，先后4次與國內造血干細胞移植領域知名專家共同研究移植方案，對每一種移植相關藥物及其劑量反復推敲。經(jīng)過一個多月的探索、求證，最終，為其制定了個體化的移植方案。

日前，馬女士分別接受了其哥哥的骨髓、外周血造血干細胞。在移植團隊醫(yī)護人員的日夜守護和精心護理下，移植期間沒有出現(xiàn)嚴重感染及排異反應，過程非常順利。移植術后20天，經(jīng)檢查證實其哥哥造血干細胞成功在其體內穩(wěn)定植入，移植術獲得成功。如今，馬女士基本恢復正常生活，臉上洋溢著重生的喜悅。

馬女士的成功救治得益于柳州市人民醫(yī)院血液內科及臨床藥學、營養(yǎng)學、輸血專業(yè)、放射治療專業(yè)、臨床檢驗專業(yè)等多學科專家緊密配合，充分體現(xiàn)了我院血液內科造血干細胞移植團隊救治危重血液系統(tǒng)疾病的能力，他們用高尚的醫(yī)德、精湛的醫(yī)術為患者打造了生命直通車，重燃危重血液系統(tǒng)疾病患者的生命之光。